公開資訊觀測站重大訊息公告(6446)藥華藥-本公司向衛福部食藥署（TFDA）申請變更Ropeginterferonalfa-2b（P1101）ET適應症為治療所有ET成人病人及PV適應症用法用量為高劑量給藥方案1.事實發生日:115/08/142.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b, 即P11013.用途:(1)治療接受hydroxyurea治療後有抗藥性或無耐受性的原發性血小板過多症 成人病人(2)治療不具症狀性脾腫大之成人真性紅血球增多症病人4.預計進行之所有研發階段:不適用。5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生 其他影響新藥研發之重大事件： 本公司已完成向衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）申請變更新藥 Ropeginterferon alfa-2b（P1101，中文商品名稱為百斯瑞明）的原發性 血小板過多症（ET）適應症為治療所有ET成人病人，不限治療線別；以及 變更治療真性紅血球增多症（PV）適應症的用法用量為較高起始劑量及加 速劑量遞增的給藥方案（簡稱「高劑量給藥方案」），由現行「起始劑量 100微克，每兩週調升50微克」，變更為「起始劑量250微克，兩週後調升 為350微克，再兩週後調升至目標劑量500微克」，即病人在開始施打後最 快四週即可達到目標劑量500微克。(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達 統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風 險及因應措施：不適用。(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統 計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向： 不適用。(4)已投入之累積研發費用： 考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):不適用。(1)預計完成時間：不適用。(2)預計應負擔之義務：無。7.市場現況:真性紅血球增多症（PV）為骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms,MPN）疾病的一種，雖然紅血球的過度增加最為顯著，但在大多數情況下，白血球和血小板也會升高。PV患者發生心血管併發症的風險很高，如血栓、栓塞等，或惡化為繼發性骨髓纖維化（myelofibrosis, MF）或急性骨髓白血病（acute myeloid leukemia, AML），影響病患存活與生活品質，目前臨床治療包括放血、愛治膠囊（hydroxyurea, HU）、干擾素、JAK2抑制劑等。原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）亦為骨髓增生性腫瘤疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）的病人數相近。根據臺灣健保資料庫研究，臺灣約有4,500名ET患者（每10萬人中約有20名ET患者）。目前ET的第一線用藥為仿單標示外的hydroxyurea（HU），第二線用藥則是安閣靈（anagrelide），此藥係美國FDA於1997年核准。8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):(1)Ropeginterferon alfa-2b已於2020年獲衛福部核准用於治療不具症狀性脾腫 大之成人真性紅血球增多症病人，並於2022年獲衛福部健保署核准納入健保 給付。(2)Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素 ，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，包括美國、 日本、中國及歐盟等主要新藥市場；Ropeginterferon alfa-2b亦已獲衛福部 核准用於治療接受hydroxyurea治療後有抗藥性或無耐受性的原發性血小板過 多症成人病人。9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投 資人應審慎判斷謹慎投資。: