杏林奇蹟 基因設計T細胞 成功治癒白血病童
編譯組／綜合外電報導2015-11-07
兒童白血病出現新療法，1歲大的英國女童蕾拉成為全球首名透過「設計者」免疫細胞進行治療，以基因工程療法成功取代不成熟細胞的病患。蕾拉目前貌似已完全康復，但醫師也表示，可能要觀察1年以上來確定療法的效果。
蕾拉14週大時確診罹患急性淋巴性白血病（ALL），屬於兒童最常見的病種，最壞的情況下存活率僅25%。蕾拉立即接受骨髓移植，但為期數週的化療卻宣告失敗，醫師群束手無策之下，改使用僅進行過小鼠實驗的UCART19細胞，並以低劑量進行注射，效果初期並不明顯，但數週後即顯現療效。
主治醫師費斯教授指出，這種治療是首次使用，加上蕾拉的白血病是猛烈型，能有效果幾乎是奇蹟。UCART19細胞是經過基因設計的T細胞，能直接鎖定白血病細胞，並且不對其它特定的治療藥物發揮效果。