2026-08-18 15:36:36 數位內容中心 發佈
Intellia Therapeutics（NTLA.US）
2026年第2季，Intellia Therapeutics確認lonvo-z全球第3期HAELO試驗達主要終點，80名患者中第5週至第28週平均每月發作率為0.26，較安慰劑組2.10下降87%。公司並預期2026年底前取得美國食品藥物管理局（FDA）受理生物製劑授權申請（BLA）通知。
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CRISPR Therapeutics（CRSP.US）
2026年第2季，CRISPR Therapeutics的CASGEVY銷售額達7600萬美元，季增78%，且FDA已核准擴及2歲以上鐮刀型貧血症或輸血依賴型β地中海型貧血兒童患者。這顯示已上市基因編輯療法正同步推進適應症擴張與市場滲透。
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Beam Therapeutics（BEAM.US）
2026年6月，Beam Therapeutics取得BEAM-304的FDA臨床試驗新藥申請（IND）核准，將評估肝臟靶向脂質奈米顆粒（LNP）體內鹼基編輯在R408W突變型苯酮尿症患者的安全性與血中Phe下降。此案把鹼基編輯正式推入臨床監管入口。
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Editas Medicine（EDIT.US）
2026年第2季，Editas Medicine公布reni-cel在28名重度鐮刀型貧血成人的RUBY試驗資料，平均胎兒血紅素由2.5%升至48%，且公司表示已檢測樣本未檢出脫靶編輯。這次更新把人體療效幅度與安全性訊號同時推到檯面。
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Prime Medicine（PRME.US）
2026年第2季，Prime Medicine確認PM577a已同時取得美國IND clearance與紐西蘭CTA clearance，成為公司首個取得臨床授權的體內先導編輯療法。公司並已建立全球phase 1/2計畫，預期於2027年取得初步臨床數據。
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Precision BioSciences（DTIL.US）
2026年第2季，Precision BioSciences公布PBGENE-HBV人體資料，顯示cccDNA衍生轉錄本下降10倍，且治療前可偵測前基因組RNA的6名患者在治療後皆轉為不可偵測。這次更新把基因編輯應用範圍推進到慢性B型肝炎。
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Twist Bioscience（TWST.US）
2026會計年度第3季，Twist Bioscience營收達1.184億美元，年增23%，並將全年營收指引上修至4.56億至4.57億美元。同期DNA合成與蛋白解決方案營收年增39%，顯示基因編輯上游設計與合成工具需求仍在擴張。
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